Blood · 2026-07-11

Disease risk but not remission status determines transplant outcomes in AML: long-term outcomes of the ASAP trial.

疾病风险而非缓解状态决定急性髓细胞性白血病的移植结果:ASAP试验的长期结果。

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(alloHCT) (AML).

在异基因造血干细胞移植(alloHCT)之前诱导完全缓解是目前急性髓细胞性白血病(AML)患者的常规做法。

, (RIST) . .

然而,在alloHCT之前进行缓解诱导策略(RIST)的好处从未在前瞻性试验中得到证实。存在有效的预处理方案,使得活跃的AML患者也能成功进行alloHCT。

, .

因此,ASAP试验旨在通过在异基因造血干细胞移植(alloHCT)前进行挽救性化疗来测试RIST,与在强化预处理后立即进行移植进行比较。

, 281 1:1 (DisC) , .

共有281名急性髓细胞性白血病(AML)患者在首次诱导治疗后反应不良或未治疗的首次复发后,按1:1的比例随机分为两组,一组接受以大剂量阿糖胞苷加米托蒽醌为主的RIST治疗,另一组则在非强化疾病控制(DisC)措施后,优先选择观察等待,随后进行序贯性预处理的立即alloHCT治疗。

5 46.1% 47.5% (P = .82).

随机分组后5年的总生存率,按意向治疗分析,DisC组为46.1%,RIST组为47.5%(P = .82)。

, (P < .0001), (P = .001), (P = .046) , (, 1.08 ; = .67).

在多变量Cox回归分析中,根据欧洲白血病网络标准的遗传性AML风险(P < .0001)、年龄(P = .001)和合并症(P = .046)预测了生存率,但治疗组并未预测(危险比,DisC对RIST为1.08;P = .67)。

, .

总之,ASAP试验的长期随访结果表明,在异基因造血干细胞移植(alloHCT)之前进行标准挽救化疗,并没有比立即进行alloHCT有更好的生存优势。

, .

该试验结果质疑了在所有患者中,在异基因造血干细胞移植(alloHCT)之前进行强化标准挽救治疗(RIST)的普遍概念,因为立即进行alloHCT可能会减少住院时间和医疗费用。

, , , .

迫切需要开发耐受性良好的新型桥接疗法,并在异基因造血干细胞移植(alloHCT)后使用靶向药物进行维持治疗,特别是对于高危急性髓细胞性白血病(AML),以改善移植后的治疗结果。

www.ClinicalTrials.gov #NCT02461537.

该试验已在www.ClinicalTrials.gov上注册,注册号为#NCT02461537。

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