Effects of vutrisiran on cardiac structure and function in patients with transthyretin amyloidosis with cardiomyopathy: secondary outcomes of the HELIOS-B trial.

, (ATTR-CM).

在HELIOS-B随机临床试验中，RNA干扰治疗剂vutrisiran降低了具有心脏淀粉样变性伴心肌病（ATTR-CM）患者的全因死亡率和复发性心血管事件的风险。

, (n = 654, 93% ).

在这项HELIOS-B的次要分析中，我们评估了vutrisiran对接受vutrisiran或安慰剂治疗的心脏淀粉样变性伴心肌病（ATTR-CM）患者的心脏结构和功能的超声心动图测量的影响（n = 654，93%为男性）。

30 , , (LV) (least : -0.4 ; 95% (CI): -0.8, 0.0; = 0.03) (-10.6 ; 95% : -18.0, -3.3; < 0.01).

治疗后30个月，与安慰剂组相比，vutrisiran治疗减缓了左心室(LV)壁厚度的增加（最小二乘平均差异：-0.4毫米；95%置信区间（CI）：-0.8, 0.0；P = 0.03）和LV质量指数的增加（-10.6 g m-2；95% CI: -18.0, -3.3；P < 0.01）。

(2.0%; 95% : 0.3, 3.7; = 0.02), (1.2%; 95% : 0.7, 1.7; < 0.01) (4.1 ; 95% : 1.7, 6.4; < 0.01), (-2.0; 95% : -2.9, -1.2; < 0.01) (-0.3; 95% : -0.6, -0.0; = 0.04), .

Vutrisiran治疗还减缓了左心室射血分数的下降（2.0%；95% CI: 0.3, 3.7；P = 0.02），绝对全球纵向应变的下降（1.2%；95% CI: 0.7, 1.7；P < 0.01）和LV每搏输出量的下降（4.1毫升；95% CI: 1.7, 6.4；P < 0.01），并且与安慰剂相比，降低了早期舒张期二尖瓣血流速度与早期舒张期二尖瓣环组织速度的平均比率（-2.0；95% CI: -2.9, -1.2；P < 0.01）和早期与晚期舒张期二尖瓣血流速度的比率（-0.3；95% CI: -0.6, -0.0；P = 0.04）。

, .

与临床益处一致，这些超声心动图结果表明vutrisiran对ATTR-CM患者的左心结构和功能有良好的影响。

ClinicalTrials.gov : 04153149 .

ClinicalTrials.gov注册信息：NCT04153149。