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(HU), (CBT), (HCT) , (RVS) (SCA).
我们进行了一项汇总分析,以评估羟基脲(HU)、慢性输血(CBT)、与匹配相关供体的髓系去白血病异基因造血干细胞移植(HCT)以及血管再通手术(RVS)在治疗儿童镰状细胞贫血(SCA)中的有效性。
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我们将这些干预措施与无治疗情况进行了比较,以评估它们在预防首次和继发性中风方面的效果。
≥6 2025.
在2025年1月之前发表的、包含≥6名患者的文献被检索自Medline和EMBASE数据库。
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四名评审员审查了所有研究,以达成共识评估。
(per 100 ) ≥200 cm/s : , 10.7; , 1.0; , 1.0.
在经颅多普勒测量≥200 cm/s的儿童中,原发性中风预防的中风率(每100人年)如下:未治疗组为10.7;初始使用羟基脲后为1.0;初始使用慢性输血治疗后为1.0。
100 19.6 , 3.5 , 2.7 , 1.0 , 3.3 .
在二次中风预防中,每100人年的中风复发率如下:未治疗组为19.6;初始使用羟基脲后为3.5;初始使用慢性输血治疗后为2.7;使用羟基脲治疗后为1.0;使用红细胞生成素刺激治疗后为3.3。
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HCT和RVS研究均未对时间依赖性中风复发率进行调整,导致其治疗效益相对于干预前的中风复发率被高估。
(LMICs), ∼99% , 36.4 51.4 100 , 2 ; (SPRING = 101), 38% (5 13) .
在低收入和中等收入国家(LMICs),约99%的SCA儿童出生于此,两项研究显示,未经治疗的儿童在第一年的中风复发率为每100人年36.4至51.4次中风;在唯一一个针对二次中风预防的随机对照试验中,初始使用HU(SPRING试验n=101),38%(13人中的5人)的死亡发生在第一年。
<$0.20 , , .
对于低收入和中等收入国家(LMICs)的儿童,如果当地羟基脲(HU)的成本每天低于0.20美元,HU是用于初级和二级中风预防的一个实用且经济的选择。